Nature:中國率先開展世界首個人類CRISPR臨床試驗

【字體: 時間:2016年07月22日 來源:生物通

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  根據Nature網站的報道,中國科學家將在世界上率先把采用CRISPR–Cas9基因編輯技術改造的細胞注入到人體內。

  

生物通報道  根據Nature網站的報道,中國科學家將在世界上率先把采用CRISPR–Cas9基因編輯技術改造的細胞注入到人體內。

由四川大學華西華西醫院的腫瘤學家盧鈾(Lu You)領導的一個研究小組,計劃在下個月開始在肺癌患者中測試這些細胞。這一臨床試驗已在7月6日獲得了華西醫院審查委員會的倫理批準。

賓夕法尼亞大學免疫治療臨床研究人員Carl June說:“這是向前邁出的令人興奮的一步?!?/P>

索取Life Tech CRISPR產品的詳細技術資料請填寫聯系方式

當前已有一些人類臨床試驗采用了基因編輯技術幫助患者對抗HIV,其中包括June領導的一項試驗。June還是美國一項已計劃好的臨床試驗的科學顧問,這項試驗也是采用CRISPR–Cas9修飾細胞來治療癌癥。

上個月,美國國立衛生研究院(NIH)的顧問小組批準了這一項目。但該項試驗還需美國食品和藥物管理局(FDA)及一個大學審查委員會開綠燈。美國的研究人員說,他們可能在今年年底啟動他們的臨床試驗。

無效的化療

中國的這項試驗將招募罹患轉移性非小細胞肺癌、化療、放療和其他治療均無效的患者。盧鈾說:“治療方案非常有限。這一技術有極大的希望為一些患者,尤其是我們每天治療的癌癥患者帶來好處?!?/P>

盧鈾的研究小組將從招募患者的血液中提取出稱作為T細胞的免疫細胞,然后利用CRISPR–Cas9技術來敲除細胞中的一個基因。該基因編碼了一種叫做PD-1的蛋白,正常情況下PD-1發揮作用檢查T細胞啟動免疫反應的能力,防止了T細胞攻擊健康細胞。

然后,研究人員將在實驗室中擴增這些接受基因編輯的細胞,再將它們重新導入患者血液中。研究人員希望,這些工程細胞將循環并靶向癌癥。計劃好的這項美國試驗同樣打算敲除PD-1編碼基因,它還將敲除第二個基因,插入第三個基因,再將細胞重新導入回患者體內。

去年,FDA批準了采用兩種基于抗體的PD-1阻斷療法來對抗肺癌。但要預測對于某位患者而言這些抗體將阻斷PD-1和激活免疫反應的程度卻很困難。

相比之下,敲除基因阻斷PD-1有著更大的確定性,擴增細胞將提高反應的機會。紀念斯隆凱特琳癌癥中心從事免疫療法臨床研究的Timothy Chan說:“這將比抗體更有力?!?/P>

驗證細胞

眾所周知,CRISPR可導致在基因組中錯誤的地方進行基因編輯,有著潛在的有害效應。盧鈾研究組成員、華西醫院腫瘤學家鄧磊(Lei Deng)說,該試驗的合作者、成都的MedGenCell生物技術公司將驗證這些細胞,確保在細胞重新導入患者體內之前敲除了正確的基因。

由于這一技術以一種非特異性方式靶向T細胞,而T細胞參與了各種免疫反應,Chan擔心這一方法可能會誘導過度的自身免疫反應,由此這些細胞將開始攻擊腸道、腎上腺或其他的正常組織?!八蠺細胞都將被激活。這將是一個值得關注的問題,”Chan說。

Chan建議,研究小組提取來自腫瘤部位的T細胞,因為它們已經特化專門攻擊癌癥。但鄧磊說,他們的試驗靶向的肺癌腫瘤并不容易獲得。他還說,FDA批準的抗體療法消除了研究小組的疑慮,因為其并未顯示高比率的自身免疫反應。

I期試驗最重要的目的就是測試這種方法是否安全。它將對10人檢測三種不同給藥方案的影響,并且鄧磊說研究小組打算慢慢推進,逐漸增加劑量,且一開始只針對一名患者,并將密切監測副作用。并且,研究人員還將密切關注血液中一些表明治療是否起效的標記物。

以快速著稱

盧鈾說,審查過程歷時半年,研究團隊投入了大量的時間和人力資源,包括與醫院的內部審查委員會(IRB)密切地溝通?!胺錘吹乩蠢椿鼗?。NIH批準了其他的CRISPR試驗增強了我們和我們的IRB對這項研究的信心?!?/P>

日本北海道大學生物倫理學家Tetsuya Ishii說,在采用CRISPR方面中國以行動快速著稱,但有時候太快了。

中國的生物倫理學

據盧鈾說,他的研究小組能夠行動快速是因為他們有著癌癥治療臨床試驗的經驗。

June對于中國研究小組沖鋒在這類試驗的最前線并不感到奇怪?!爸泄叨戎厥由鏌窖а芯?,”他說。

Ishii指出,如果這一臨床試驗按計劃啟動,將是中國在CRISPR基因編輯領域一系列率先舉動中最新的一個,包括第一個CRISPR編輯人類胚胎(Nature:中國科學家用CRISPR/Cas9改造人類胚胎 ,Nature:中國科學家再爆CRISPR編輯人類胚胎 ),第一個用CRISPR編輯猴子(中國科學家Cell發布靶向基因編輯里程碑成果 )?!暗碧傅交蟣嗉?,中國總是先行一步,”Ishii說。

盧鈾說:“我希望我們是第一個。更重要地是,我希望我們能夠從這一實驗中獲得積極的數據。

(生物通:何嬙)

生物通推薦原文摘要:

Chinese scientists to pioneer first human CRISPR trial

Chinese scientists are on the verge of being first in the world to inject people with cells modified using the CRISPR–Cas9 gene-editing technique.

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